新的基因编辑工具被完整的基因准确嵌入

科学技术日-Un，北京，5月20日（记者Liu Xia）马萨诸塞州技术学院和哈佛大学的Liu Ruqian团队以及哥伦比亚大学的科学家成功地开发了一种新的基因编辑工具。该工具可以准确地将人类基因组中的特定位置中的基因或许多基因作为编程，该编程在治疗遗传疾病时会取得突破。相关结果已发表在最新一期的《科学》杂志上。主要基因编辑技术中的当前技术具有其自身的优势和缺点：尽管CRISPR-CAS9在纠正短片段突变方面非常出色，但很难实现完整基因的嵌入；尽管病毒载体可以带来完整的基因，但它们具有随机整合和免疫反应易感性的风险。 Evocast是一种直接纳入基因组中的整个基因的目标集成技术，为一般治疗提供了一般疗法需要完全替代基因的疾病，例如囊性纤维化，血友病等。因此，不同患者和不同突变需要不同的基因编辑疗法。如果可以直接嵌入健康的基因，则可以使所有突变类型的患者受益。 “与CRISPR相关的转座酶”（由EvoCast使用的）是一种自然存在于细菌中的系统，可以帮助基因“跳跃”并实现特殊的嵌入过程。铸件不仅可以安全地携带大型DNA碎片以准确地“降落”目标区域，而且还可以保持整个染色体结构，这有点安全。但是，在人类细胞中编辑天然铸造系统的效率小于0.1％。在这方面，研究小组开发了一种工具来加速蛋白质的演变 - 持续进化的阶段有助于快速获得所需的转座酶。道路 - 迭代之后，唤起终于“出生”。测试结果表明evocaST的嵌入DNA效率为10％-30％，比原始系统高数百倍，几乎不会产生基因损伤产物。当前，科学家正在扩展模型测试并优化系统组件，以提高其编辑效率。但是，他们还承认，在目标组织上提供编辑工具和治疗史是一个普遍的挑战，仍然面临着大规模的TechnologiestHat（如Evoocast）面临的挑战。